我国首个血友病B基因治疗药物获批上市，来自上海的它为何值得期待？
4月10日，我国血友病B基因治疗药物的空白被填上，基因治疗行业迈入新的里程碑。
由上海本土企业信念医药全资子公司——上海信致医药科技有限公司研发和生产的血友病B基因治疗药物信玖凝®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）正式获批。据悉，该药物从研发到上市用了仅仅不到七年的时间，真正体现了“上海速度”“中国速度”。
让患者摆脱终生频繁注射用药的困扰
这是中国首个获批的血友病B基因治疗药物，也是中国首个获批的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。该药物用于中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者的治疗，为血友病B患者提供了一种全新的治疗方案，开拓了中国血友病治疗领域新格局。
生产人员在调试设备 受访者供图
血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ进行替代治疗。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。
信玖凝®采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，进而利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。
重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗利用工程化病毒载体递送外源基因，具有安全性高、免疫原性低和宿主范围广等优势，可长期稳定表达治疗基因。在此之前，全球已有8款rAAV基因治疗药物获批，用于脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良等罕见病及眼科疾病的临床治疗。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸表示，信玖凝®有望帮助患者摆脱需要终生频繁静脉注射用药的困扰，基因治疗更大的优势就在于一针给药、多年有效。通过与武田中国的商业化合作，双方将共同加速推动这一创新疗法快速落地，让科研成果真正惠及患者。未来，信念医药将努力推进该项研究成果的海外商业化进程，期望能够惠及更多血友病B患者。
抢抓基因治疗新赛道“领跑”位置
“相较于此前国外的同类产品，我们这款药物的靶向性更好，免疫原性更低，基因表达的因子活性更高，而且很多技术实现了国产化替代，成本更低。”肖啸表示，事实上，中国在生物医药方面的创新，尤其是细胞治疗和基因治疗领域，在不少技术和效率方面是胜过国外的。“很多时候不是跟跑，而是在领跑。”
信念医药临港工厂 受访者供图
目前，信念医药在上海临港建成了约15000平方米的符合国际GMP标准的生产基地，可满足创新型基因治疗药物不同阶段和不同规模的生产需求。除了服务于企业未来在更多疾病的基因治疗方向的突破之外，基地也能够对接国内外厂家的生产需求。在亚洲，信念医药如今是极少数同时具有获批上市药物的商业化能力和大规模生产能力的企业之一。
生物医药产业是上海三大先导产业之一。一直以来，上海市积极汇聚国内外创新和产业高端资源，不断强化创新策源能力，全力推动“基础研究、孵化转化、临床试验、审评审批、落地生产、推广应用”全过程加速和全链条赋能，抢抓新范式赋能和新赛道开辟的重要机遇。
近年来，上海先后发布了《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》等文件，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展，取得了一批创新成果。
肖啸告诉记者，信玖凝®从研发到上市的各个阶段得到了来自上海 *** 各方的大力支持和帮助。此次企业的突破性成果得以高效转化，得益于 *** 科技创新生态的精准构建与资源协同，也得益于上海市对生物医药产业的前瞻性战略引领与全链条创新赋能。他也坦言，接下来的关键是支付方面的突破，希望做的是中国人用得起的创新药。
上海市生物医药科技产业促进中心教授级高级工程师唐军表示，接下来在生产环节将为信念医药提供3000万元的创新药物后补贴，后续也将通过多部门协调商讨药物定价和支付方面的工作。
未来，上海也将持续推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市，为未被满足的医疗需求提供创新产品和治疗新 *** ，为加快国际科技创新中心建设提供动力支撑。